Cada año, Nature Medicine pide a investigadores de referencia que seleccionen 11 ensayos clínicos que, en su opinión, podrían marcar el rumbo de la medicina en el próximo año.
En este artículo, analizamos más de cerca estos 11 ensayos y explicamos por qué pueden ser relevantes para pacientes y comunidades de todo el mundo:
1. Una nueva vacuna para mejorar la protección frente a la tuberculosis
La tuberculosis causa más de 1,3 millones de muertes cada año. La vacuna que se ofrece actualmente para el tratamiento ofrece una protección limitada en adolescentes y adultos, los grupos más afectados por la enfermedad.
El ensayo que se está llevando a cabo evalúa una nueva vacuna diseñada para evitar que la tuberculosis latente se convierta en enfermedad activa. Estudios previos mostraron que la vacuna podría reducir el riesgo en aproximadamente un 50%, lo que la convierte en una de las candidatas más prometedoras en décadas.
2. Controlar el VIH sin medicación diaria
A día de hoy, el tratamiento del VIH es altamente eficaz, pero requiere tomar medicación todos los días para mantener el virus bajo control. Este ensayo estudia si anticuerpos de acción prolongada pueden controlar el VIH incluso después de suspender la medicación diaria.
Los resultados mostraron que muchos participantes pudieron permanecer sin tratamiento diario durante varios meses, y en algunos casos mucho más tiempo, sin que el virus reapareciera.
3. Buscar tratamientos para la COVID persistente
Millones de personas con COVID persistente sufren una fatiga intensa y síntomas que empeoran incluso tras una actividad leve. Este ensayo evalúa si medicamentos ya existentes pueden aliviar estos síntomas reduciendo la inflamación y mejorando el flujo sanguíneo.
Dado que actualmente hay muy pocos tratamientos eficaces disponibles, si los resultados fueran positivos, se podría orientar la atención hacia una enfermedad que afecta a unos 65 millones de personas en todo el mundo.
4. Una única vacuna frente a dos enfermedades víricas mortales
La fiebre de Lassa es una enfermedad vírica grave que afecta cada año a miles de personas en África Occidental y puede ser especialmente peligrosa durante el embarazo. En este ensayo clínico de fase 1 se está evaluando una nueva vacuna diseñada para proteger frente a la fiebre de Lassa y la rabia con una sola dosis.
El estudio se centra en la seguridad y la respuesta inmunitaria del organismo, y los primeros resultados sugieren que la vacuna es bien tolerada y puede generar anticuerpos protectores.
5. Reducir la inflamación para disminuir el riesgo cardiovascular
La enfermedad cardiovascular no solo está causada por el colesterol, sino que la inflamación también desempeña un papel clave en los infartos y los ictus. Este ensayo clínico de fase 3 evalúa si reducir la inflamación perjudicial puede disminuir el riesgo de eventos cardiovasculares graves en personas que siguen teniendo un alto riesgo a pesar de los tratamientos estándar.
El estudio se centra en pacientes con antecedentes de enfermedad cardiovascular e inflamación persistente, un grupo con opciones terapéuticas adicionales limitadas.
6. Una nueva opción dirigida para el cáncer de páncreas avanzado
El cáncer de páncreas es uno de los tumores más agresivos. Los tratamientos actuales suelen ofrecer un beneficio limitado y conllevan importantes efectos secundarios. Este ensayo clínico de fase 3 evalúa un nuevo tratamiento oral dirigido como alternativa a la quimioterapia estándar en personas con enfermedad metastásica.
El objetivo es bloquear un factor clave en el crecimiento del tumor, presente en la mayoría de los pacientes, para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la supervivencia.
7. Un “reinicio” inmunitario más duradero para la miastenia gravis
La miastenia gravis es una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca la conexión entre nervios y músculos, provocando debilidad intensa y fatiga. Este ensayo evalúa un nuevo enfoque que “reentrena” temporalmente las propias células inmunitarias del paciente, con el objetivo de lograr un alivio duradero sin necesidad de tratamiento continuo.
Los resultados preliminares fueron prometedores: en un estudio previo, más de la mitad de los participantes presentaban síntomas mínimos o inexistentes a los seis meses, y en muchos casos los beneficios se mantuvieron hasta un año.
8. Edición genética para corregir un trastorno inmunitario raro
La enfermedad granulomatosa crónica es un trastorno hereditario poco frecuente en el que las células inmunitarias no pueden eliminar correctamente ciertas bacterias y hongos, lo que provoca infecciones graves recurrentes e inflamación crónica. Este ensayo evalúa si la edición genética puede corregir el problema en su origen.
El procedimiento consiste en extraer las propias células madre formadoras de sangre del paciente, reparar el gen defectuoso en el laboratorio y devolver las células corregidas al organismo. Los primeros resultados sugieren que la función inmunitaria puede restaurarse hasta niveles que previenen infecciones y podrían reducir la inflamación.
Para quienes no pueden optar a un trasplante de donante (actualmente la única cura, aunque con alto riesgo), esta podría ser una alternativa más segura y eficaz a largo plazo.
9. Aprovechar el sistema inmunitario para combatir el cáncer de mama avanzado
El cáncer de mama avanzado que se ha extendido a otras partes del cuerpo rara vez es curable, y muchas personas agotan sus opciones tras múltiples líneas de tratamiento. En este ensayo se evalúa si una inmunoterapia celular, que entrena al sistema inmunitario para reconocer y atacar el cáncer, puede ayudar a las pacientes a vivir más tiempo que con la quimioterapia estándar si se combina con otro fármaco que estimula la respuesta inmunitaria.
El estudio incluye un grupo diverso de pacientes con distintos tipos de cáncer de mama, incluidas personas con metástasis cerebrales. Este diseño busca obtener resultados que reflejen la realidad clínica, no solo casos ideales.
10. Uso de células madre para ayudar al cerebro a repararse
El ictus, la enfermedad de Párkinson y el traumatismo craneoencefálico pueden dejar secuelas permanentes con pocas opciones terapéuticas eficaces. Este estudio explora si células madre obtenidas de la médula ósea del propio paciente pueden favorecer la reparación cerebral y mejorar la función.
Las células se administran tanto por vía intravenosa como por vía intranasal, una ruta que podría facilitar su llegada al cerebro. El procedimiento es relativamente rápido, y algunos pacientes han informado de posibles mejoras en el movimiento, el habla y las actividades diarias, aunque no se trata de una cura.
11. Actuar sobre la Lp(a) para prevenir infartos e ictus
Algunas personas heredan niveles elevados de lipoproteína(a), o Lp(a), una partícula similar al colesterol que aumenta significativamente el riesgo de infarto e ictus. A diferencia del colesterol convencional, la Lp(a) no responde bien a las estatinas ni a cambios en el estilo de vida, lo que deja a estos pacientes con pocas alternativas.
Este ensayo evalúa un nuevo medicamento diseñado específicamente para reducir la Lp(a) y determinar si hacerlo realmente previene infartos, ictus y muertes por enfermedad cardiovascular. Con alrededor de 7.000 participantes en todo el mundo, es uno de los estudios más amplios de su tipo.
Fuente
La información presentada en este artículo se basa en:
May M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nature Medicine (2025).
Disponible en: Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026 | Nature Medicine